Akredytacja do terapii CAR-T dla Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Bydgoszczy
Terapia CAR-T to rewolucja w leczeniu nowotworów hematologicznych, jest ona obecnie najbardziej dynamicznie rozwijającym się obszarem immunoterapii. W Polsce certyfikację do stosowania terapii posiada tylko klika ośrodków. Niezmiernie miło jest nam poinformować Państwa, iż Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii w Bydgoszczy uzyskała akredytację do terapii CAR-T (Kymriah, Novartis) w programie lekowym B.65 jako drugi ośrodek pediatryczny po Klinice „Przylądek Nadziei” we Wrocławiu, oraz jako ósmy ośrodek w Polsce.
Terapia CAR-T z użyciem komórek CAR-T ukierunkowanych na antygen docelowy CD-19 (anty-CD19 CAR-T), obecny na komórkach B, stanowi skuteczną, nową strategię terapeutyczną dla chorych na B-ALL. Na podstawie wyników badania klinicznego ELIANA, preparat tisagenlecleucel (tisa-cel) opierający się o technologię anty-CD19 CAR-T został zarejestrowany przez amerykańską Agencję Żywności i Leków w sierpniu 2017 roku w Stanach Zjednoczonych (Food and Drug Administtation – FDA) do leczenia dzieci i młodych dorosłych z nawracającą lub oporną na leczenie B-ALL, stanowiąc tym samym pierwszą terapię genową typu CAR-T dopuszczoną do wprowadzenia na rynek.
Tisa-cel stanowi konstrukt CAR, który wytwarzany jest przy użyciu wektora lentiwirusowego i zawiera domenę kostymulującą 4-1BB. Badanie ELIANA obejmowało 75 pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z nawracającą i oporną na leczenie ALL CD19+, którzy otrzymywali wlewy tisa-cel, a 96% pacjentów miało chemioterapię zmniejszającą liczbę limfocytów przed leczeniem (limfodeplecję). Całkowitą odpowiedź osiągnięto u (61/75) 81% chorych. Kontynuacja obserwacji pacjentów (follow up) i ocena jakości życia pacjentów biorących udział badaniu potwierdziła przewagę korzyści nad ryzykiem terapii CAR-T u chorych na B-ALL, co finalnie zakończyło się rejestracją leku.
Zarówno badania globalne, jak i badania jednoośrodkowe wykazały bardzo obiecujące wyniki z trwałymi i licznymi remisjami u tych chorych po zastosowaniu terapii anty-CD19 CAR-T. Odsetki całkowitych remisji wynoszą pomiędzy 67% a 93%, co sprawia, że terapia CART jest najskuteczniejsza w nawrotowych i opornych na leczenie typach B-ALL.
Obecnie w Unii Europejskiej zarejestrowana jest technologia CAR-T w postaci tisa-cel (Kymirah) u chorych na ALL. W Polsce od 1 września 2021 roku terapia CAR-T (Kymirah) jest refundowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) w przypadku ALL u dzieci i dorosłych do 25 roku życia.
Źródło: terapiegenowe.pl