Barcelona ostatnią szansą leczenia neuroblastomy?

Czym różni się leczenie w Barcelonie dzieci z neuroblastomą od tego dostępnego i w pełni bezpłatnego w Polsce? Dlaczego rodzice płacą ogromne pieniądze za tamtą terapię? Konsultant krajowy w onkologii i hematologii dziecięcej przestrzega, że barcelońska oferta wprowadza w błąd. Rodzice opowiadają swoje historie, a szpital w Barcelonie nie odpowiedział na nasze pytania.

Na portalach zbiórek pieniędzy zrozpaczeni rodzice błagają o pomoc na leczenie neuroblastomy w Hospital Sant Joan de Déu (SJD) w Barcelonie. Większość apeli dotyczy dzieci z chorobą z przerzutami. Rokowanie w tej sytuacji to wyleczenie ponad 60 proc. przypadków zarówno w Polsce, jak i w Europie.

Neuroblastoma – nerwiak zarodkowy współczulny (NBL) – to agresywny nowotwór dziecięcy. Rocznie ta diagnoza jest stawiana w Polsce mniej więcej około 60 -70 dzieci. W podręczniku pediatrii wydawnictwa Medycyny Praktycznej, w rozdziale poświęconym nerwiakowi autorstwa Walentyny Balwierz czytamy, że „wśród nowotworów wieku dziecięcego NBL z jednej strony cechuje się nieproporcjonalnie dużą śmiertelnością, z drugiej strony dużym odsetkiem samoistnych remisji spontanicznych i całkowitych regresji”. Przy tym zastrzega się, że rokowanie zależy od bardzo wielu czynników.

Niektórzy z rodziców zbierają na leczenie nowo rozpoznanej choroby, inni prowadzą zbiórki na leczenie nawrotów choroby. To naturalne – szukają szansy na wyleczenie za wszelką cenę, ale prawdopodobieństwo na wyleczenie takich dzieci jest na całym świecie niskie. Zbiórka środków przedstawiana jest zazwyczaj jako ostatnia szansa.

Na początku rodzice potrzebują miliona złotych, potem apelują o więcej – dwa, trzy. Piszą często, że leczenie w Polsce nie przyniosło efektów, a terapia w ośrodku SJD w Barcelonie to jedyna alternatywa, ale to wiąże się z ogromnymi kosztami. Na końcu terapii tli się nadzieja – szczepionka przeciwnowotworowa, która jest dostępna w ramach eksperymentu tylko i wyłącznie w jednym ośrodku w USA. Na to też potrzebne są astronomiczne kwoty.

– Chodzi o to, że rodzic w Polsce często dostaje informację, że rokowania są słabe. Być może odbywa się to w oschły sposób, w przelocie i gdy zderza się z obietnicą wyleczenia dziecka i wspaniałych warunków, które otrzyma na miejscu w Barcelonie to ulega temu – mówi Paulina Szubińska-Gryz, prawniczka, która administruje zamkniętą grupą rodziców „Wsparcie Neuroblastoma” na Facebooku.

Uważa, że skoro dr Jaume Mora Graupera, dyrektor oddziału onkologii i hematologii w Szpitalu Dziecięcym SJD w Barcelonie prowadzi badania kliniczne, to oczywiste, że chce pozyskiwać nowych pacjentów. Ale jej zdaniem pobieranie za to pieniędzy wydaje się nieetyczne, a sam sposób przedstawiania skuteczności leczenia budzi wątpliwości.

Ile dzieci wyjechało?

Do Barcelony w ciągu ostatnich dwóch lat, jak szacują polscy onkolodzy, mogło wyjechać ponad dwadzieścioro chorych dzieci. A obecnie poddanych leczeniu w Barcelonie może być około dziesięciorga dzieci, przyznają w rozmowie z Serwisem Zdrowie.

– W naszym ośrodku w 2022 roku przestało się leczyć troje lub czworo dzieci, które następnie wyjechały do szpitala SJD w Barcelonie. Ale to zaczęło się tak naprawdę w 2020 roku, a w kolejnych dwóch latach nasiliło się. Z różnych źródeł wiemy, że u kilkorga dzieci nastąpiła progresja choroby i wracały do Polski albo były w Barcelonie leczone inną metodą. Neuroblastoma jest nieprzewidywalną chorobą, a w ośrodku w Barcelonie rodzice dostają informacje, że będzie wszystko dobrze – mówi prof. dr hab. med. Walentyna Balwierz, kierownik Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej, Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie oraz krajowy koordynator i ekspert leczenia neuroblastomy w Polsce.

– Jedna z mam kontaktowała się nawet z nami i niemieckim ośrodkiem, bo w szpitalu w Barcelonie stan jej dziecka stał się skrajnie ciężki i nieuleczalny – terminalny. Szpital hiszpański nie zapewnił transportu. Rodzice postanowili wrócić do Polski. Trafili do macierzystej placówki. Niestety, w ciągu dwóch dni dziecko zmarło – opowiada prof. Balwierz.

We wspomnianym już podręczniku zaznacza się, że rokowanie zależy od bardzo wielu czynników – m.in. wieku dziecka, stopnia zaawansowania choroby, nieprawidłowości genetycznych. „Obecnie u 60–70 proc. wszystkich dzieci z NBL można uzyskać wyleczenie. Wyleczalność niemowląt z NBL w 1.–3. stopniu zaawansowania wynosi 90 proc. U części niemowląt obserwuje się samoistną regresję choroby” – czytamy.

Prof. dr. hab. Marek Ussowicz z Kliniki Transplantacji Szpiku, Hematologii i Onkologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przyznaje, że niestety, zdarzają się sytuacje, w których rodzice są przyciągani przez ośrodki zagraniczne perspektywami wyleczenia bardzo ciężko chorych dzieci, a potem, po niepowodzeniu leczenia, pogorszeniu stanu lub śmierci dziecka, są pozostawiani sami sobie.

– Czasem są trudności w sprowadzeniu ciała dziecka do kraju, żeby zapewnić mu pogrzeb. Szpitale potrafią odmówić wydania ciała rodzicom, dopóki nie zostaną opłacone wysokie rachunki – przyznaje prof. Ussowicz.

Niewielu rodziców zabiera głos…

Każdy rodzic w chorobie dziecka zrobi wszystko, co w jego mocy, by je ratować. Rodzice chorych dzieci lub osoby koordynujące opiekę nad chorymi dziećmi w Polsce, poproszeni przez redakcję Serwisu Zdrowie, by zabrali głos w sprawie leczenia w Barcelonie, w większości nie odpowiedzieli albo odmówili komentarza, pisząc, że boją się na przykład „hejtu”.

Paulina Szubińska-Gryz, wyjaśniła, że rodzice w tej sprawie są mocno podzieleni. Dodała, że wobec nich stosuje się nachalne metody namawiania na leczenie, a na stronie Szpitala Dziecięcego SDJ w Barcelonie informuje się o osiągnięciach, choć, jak podkreśliła, trzy lata po leczeniu tak inwazyjnego nowotworu nie powinno być żadnym wyznacznikiem sukcesu terapii.

„Pomimo stosowania coraz intensywniejszych programów chemioterapii, łącznie z radykalnymi operacjami i przeszczepieniami PBSC, rokowanie w grupie o dużym ryzyku, stanowiącej ponad 50 proc. wszystkich dzieci z NBL, jest nadal niepomyślne. Tylko u 30–50 proc. dzieci z tej grupy uzyskuje się długie przeżycia. U pacjentów ze wznową po leczeniu NBL o dużym ryzyku rokowanie jest niekorzystne mimo stosowania różnych metod terapii” – czytamy w podręczniku.

„Szpital Dziecięcy SJD w Barcelonie osiągnął wynik 90 proc. przeżycia po trzech latach u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka w pierwszej całkowitej remisji po leczeniu indukcyjnym i bez konieczności chemioterapii w wysokich dawkach i autologicznego przeszczepu. Całkowite przeżycie po trzech latach u pacjentów z nerwiakiem zarodkowym wysokiego ryzyka w pierwszej lub drugiej całkowitej remisji leczonych naksytamabem i GM-CSF wynosi 82,4 proc.” – czytamy na stronie szpitala SDJ w Barcelonie. (Niżej w tekście będzie informacja o schematach leczenia).

Dr Aleksandra Wieczorek z Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum zastrzega jednak, że nie można porównać wyników leczenia w pierwszej i drugiej remisji, ponieważ to błąd logiczny, który „zawyża” wyniki leczenia we wznowach.

Natomiast Paulina Szubińska-Gryz, odnosząc się do informacji zawartej na stronie placówki, dzieli się pewną wątpliwością.

– Tutaj rodzi się pytanie, czy trzyletnia przeżywalność, to czas leczony od diagnozy, czy od zakończenia terapii? – zastanawia się.

Szpital – od 6 marca br. do czasu publikacji materiału – nie odpowiedział na pytania od redakcji dotyczące m.in. metod leczenia stosowanych w placówce, sposobów wyszukiwania rodziców i zachęcania ich za pośrednictwem mediów społecznościowych do terapii w Barcelonie. Nasi rozmówcy, którzy nie zdecydowali się ujawnić swoich imion i nazwisk mówią, że do rodziców wysyłane są często informacje brzmiące mniej więcej tak: „Życzę Ci, żeby twoje dziecko było pierwszym dzieckiem wyleczonym w Polsce z tej choroby”.

Podważa się też metody leczenia i kompetencje lekarzy w Polsce. Zdarza się tak, że niektórzy rodzice od razu decydują się wyjechać do Barcelony wystraszeni wizją leczenia dziecka w kraju przedstawioną przez osoby obecne na grupie i pomagające w wyjeździe, inni robią to, gdy pojawia się pierwsza lub kolejna wznowa, pozostali zostają, co nie oznacza, że nie podejmują rozmów z Barceloną.

– Tak naprawdę nie dziwię się, że rodzic, który otrzymuje w Polsce w szpitalu informację, że szanse na wyleczenie jego dziecka są, ale gwarancji nie ma, czyli zgodną z prawdą, wpada w panikę i szuka innych rozwiązań, które dają mu więcej nadziei – mówi dr Wieczorek.

Pierwsza historia – nie dałam się przekonać

Dwoje rodziców zdecydowało się podzielić z nami szczegółowo swoimi doświadczeniami. Monika (nazwisko do wiadomości redakcji) straciła swojego kilkuletniego synka – Wiktora w zeszłym roku z powodu powikłań po megachemioterapii.

Gdy miał cztery lata zdiagnozowano u niego neuroblastomę w czwartym, najgorszym stadium zaawansowania. To był sierpień, 2021 rok. Nowotwór okazał się oporny na leczenie. Zastanawiała się nad wyjazdem do Barcelony, zgłębiała temat choroby, pytała lekarzy o wszystko, włączyła się do grup zagranicznych, by być na bieżąco. Cały czas utrzymywała też kontakt z rodzicami, którzy leczyli swoje dzieci w Barcelonie. Zachęcali do tego, by przyjechać, bo warunki leczenia są o niebo lepsze niż w Polsce. Inni, opowiadając o doświadczeniach z polskimi lekarzami, używali wprost sformułowania „rzeźnicy”, to wywoływało u niej ogromny strach.

– Wiadomo, że szukałam miejsca, które dałoby mi możliwości leczenia, gdyby te dostępne w Polsce wyczerpały się. Zdecydowałam się na konsultacje z Barceloną. W międzyczasie udało mi się też porozmawiać z prof. Balwierz, która gotowa była przyjąć nas do Krakowa na leczenie chemioimmunoterapią, czyli na to, by zwiększyć intensywność terapii, by zatrzymać postęp choroby – przyznała.

Jeden z rodziców dziecka, które leczone było w szpitalu SDJ w Barcelonie, przekazał jej numer do pani, która pomogła wypełnić kwestionariusz. Skontaktowała ona mamę Wiktora z osobą odpowiedzialną w szpitalu za sprawy organizacyjne związane z pomocą w sprowadzaniu rodzin z zagranicy do barcelońskiego szpitala. Uczestniczyła ona też wraz z dr Morą i tłumaczem w zdalnej konsultacji, która odbyła się dość szybko.

Nie zdecydowała się jednak na leczenie syna w Hiszpanii, bo miała wiele wątpliwości. Dr Mora nalegał na leczenie operacyjne. „Na pierwszym miejscu, przed chemioterapią nawet powinna być zrobiona operacja. On wierzy i ufa, że ma najlepszych chirurgów na świecie i byliby w stanie wyciąć guza” – przytoczyła słowa lekarza mama Wiktora.

Równocześnie podkreśliła, że specjalista mówił o tym nie mając przed sobą żadnych badań obrazowych. Bardzo ją to zdziwiło, bo lekarze w Polsce nie widzieli sensu takiego leczenia. Ich zdaniem to opóźniłoby podanie chemioterapii, która była kluczowa w tym wypadku, by zatrzymać progresję choroby. Guz bardzo dobrze reagował na podaną chemię. Zmniejszał się, dzięki czemu zwiększał szansę na wycięcie go bez uszkodzenia nerki, która była zagrożona. Specjalista wyjaśniał jednak, że operacja jest konieczna i to ważny etap leczenia. Twierdził także, że przeszczep jest niedobrym pomysłem, skoro szpik jest czysty, bo wyniszcza bardzo organizm a nie wpływa na końcowy efekt leczenia.

Podczas rozmowy padło pytanie o koszty leczenia, ale do wyceny konieczne było dostarczenie badań. Jeszcze tego samego dnia osoba organizująca spotkanie zadzwoniła z pytaniem o wrażenie i informacją, że jest szansa na wyleczenie Wiktora, tylko musi znaleźć się jak najszybciej w szpitalu w Barcelonie. Wyjaśniła, że mogą być w pandemii problemy z przyjazdem i trzeba się decydować niemalże natychmiast. Już wtedy przekazano, że zazwyczaj, aby móc przylecieć i zacząć leczenie, należy wpłacić ratę w wysokości około 200 tys. zł. To zdecydowanie więcej niż wynosiły oszczędności Moniki, ale została zapewniona, że brakująca kwota szybko się znajdzie, wystarczy zorganizować zbiórkę środków na „siepomaga.pl”. Może też liczyć na pomoc w tym względzie od pracownika szpitala, bo ośrodek „ma swoje kontakty”, a dyrekcja śledzi zbiórki. Za samą konsultację medyczną i tłumacza Monika zapłaciła ok. 2,3 tys. zł.

– Już wtedy poczułam, że coś jest nie tak. Straszenie, że mnie nie przyjmą z dzieckiem, bo COVID i trzeba się spieszyć. Z drugiej strony, że wszystko da się zrobić. Potrzebnych było 200 tys. zł, ale na początek wystarczy też te 50 tys. zł, które mam, i to nie stanowi problemu. Nie zgadzało mi się również to, co zweryfikowałam w internecie, śledząc sympozjum w języku angielskim. Dr Mora powiedział podczas konsultacji, że na świecie nie robi się już przeszczepów, a w materiale, w którym wypowiadało się wielu specjalistów z całego świata była mowa nawet o podwójnej megachemioterapii, czyli intensyfikacji leczenia, a nie jego okrajaniu. Podjęłam decyzję – na razie zostaję w Polsce, tym bardziej, że tutaj dostępne jest szerokie leczenie, w tym leczenie wznów. Chciałam, żeby moje dziecko otrzymało leczenie dostępne w Polsce, zarejestrowane i stosowane w większości krajów w Europie, a kiedy wyczerpią się terapie tutaj, wyjadę z synem na badanie kliniczne do Barcelony i USA. Gdy ta osoba, która pomagała w kontakcie ze szpitalem w Barcelonie usłyszała o tym i zrozumiała, że nie podzielam jej bardzo negatywnych opinii w sprawie leczenia w Polsce, stwierdziła, że moja logika jest błędna i wyrzuciła z grupy na komunikatorze, w której byli wszyscy rodzice, którzy leczyli w tamtym momencie swoje dzieci w Barcelonie lub rodzice, którzy chcieli tam wyjechać. Prowadziła też grupę polskiej chorej dziewczynki, która zmarła w Barcelonie, ale zapytana o to, czy znała tę pacjentkę stwierdziła, że nie kojarzy sprawy. Jawnie mnie okłamała. Straciłam całe zaufanie, tym bardziej, że była bardzo natarczywa. Zniechęcała do leczenia w Polsce i wcale nie przebierała w słowach – przyznała mama Wiktora podkreślając, że ta osoba nie miała dziecka chorego na nerwiaka i nie przechodziła tego, co inni rodzice.

Zwróciła uwagę, że gdyby w Polsce zapłacić zbliżoną kwotę za leczenie w prywatnym szpitalu, to na pewno warunki socjalne byłyby równie komfortowe, jak w Barcelonie. Jednak to nie było dla niej w ogóle istotne. Liczył się profesjonalizm i doświadczony zespół medyczny.

Jednocześnie Monika, opowiadając o leczeniu syna w Polsce, w rodzimej Bydgoszczy, zaznaczyła, że od samego początku lekarze mówili otwarcie o tym, w jaki sposób będą go leczyć – obowiązuje ten sam protokół leczenia w całej Europie. Konsultując dziecko w Niemczech usłyszała potwierdzenie, że nie ma sensu przenosić leczenia tam, bo w Polsce jest ono dokładnie takie samo. Zaznaczyła, że to nie jeden lekarz decyduje o kolejnych krokach terapii, ale cały zespół na bieżąco konsultuje każdego pacjenta. Jeśli jest taka potrzeba, to konsultacje odbywają się z innymi polskimi lub zagranicznymi ośrodkami.

Wiktor przeszedł w Polsce standardową chemioterapię, chemioterapię połączoną z immunoterapią, a potem dwie megachemioterapie z przeszczepieniami komórek macierzystych do krwi, by odbudować szpik kostny. Guz pierwotny usytuowany w lewym nadnerczu zmniejszył się, a zmiany przerzutowe zniknęły, poza jedną. Wydawało się, że wszystko jest na dobrej drodze. Nadawał się już do operacji.

– Oczywiście powiedziano nam w szpitalu o możliwości przyjęcia szczepionki, która dostępna jest w Stanach, ale dopiero na końcu leczenia, gdy choroba weszłaby w remisję – wyjaśniła.

Na rzecz leczenia dziecka za granicą w celu niedopuszczenia do wznowy prowadzona była zbiórka. Nie doczekał tego.

Wiktor zmarł we wtorek, 11 października 2022 roku. Wątroba chłopca nie wytrzymała. Druga megachemioterapia – mocniejsza – wywołała chorobę wenookluzyjną tego narządu.

– Były momenty, gdy zastanawiałam się, co by było, gdybym zabrała syna do Barcelony, ale w lutym pojawiło się negatywne stanowisko prof. Styczyńskiego dotyczące wyjazdów polskich dzieci na leczenie do Hiszpanii. Na temat dostępnego leczenia w Polsce wszystko wiedziałam, znałam przypadki dzieci, które dostawały wznowy do mózgu i nie było już ratunku, a zostało mi wyczerpująco wyjaśnione, w jaki sposób działa megachemioterpia, jednak potrzebowałam to usłyszeć od autorytetu – podsumowała mama Wiktora.

Pieniądze, które zostały zebrane na rzecz chłopca, przekazane zostały na prośbę jego mamy czwórce dzieci leczonej w Barcelonie.

Druga opowieść – tutaj na pewno nam pomogą

Piotrek, u którego wykryto neuroblastomę w październiku 2019 roku, leczony był eksperymentalnie w Polsce – w Krakowie. Jego sytuacja była skomplikowana. Miał wtedy siedem lat (najczęściej ten nowotwór ujawnia się do 5. r. ż.). Rodzice zdecydowali się wyjechać w styczniu tego roku do szpitala SDJ w Barcelonie. W czasie swojego pobytu w Krakowie poznali kilkoro dzieci, które były leczone w Hiszpanii. Piotrek wyjechał po standardowym leczeniu, nie przerwał go w Polsce. Wyjechał, bo zapewniano, że po terapii w Barcelonie wyzdrowieje.

– Gdy skończyliśmy w Polsce chemioterapię, zdecydowaliśmy się na wyjazd.W Barcelonie zaproponowano chemioterapię i usunięcie guzów. Chemia podana miała być w dwóch cyklach. Lekarze podali jeden cykl chemii i usunęli guz umiejscowiony w jamie brzusznej, ale po operacji pojawiło się więcej zmian. Na tym zakończyło się nasze leczenie. Powiedziano nam, że placówka rezygnuje, bo już nic więcej nie mają nam do zaoferowania. Wyczerpali swoje możliwości – opisał pobyt w szpitalu SJD w Barcelonie Stanisław Hubert, tata Piotrka.

Podkreślił też, że koszty leczenia okazały się być wyższe niż wcześniej im przekazano. Na początku wystarczyło wpłacenie ok. 230 tys. zł – jako zaliczki. Łączne koszty oszacowano na 1,7 mln zł. Brakującą kwotę, jak powiedziano, rodzice Piotrka mogli przekazać po zakończonej zbiórce na „siepomoga.pl”. Udało się zebrać tę sumę, ale w czasie pobytu w Barcelonie okazało się, że lek, jaki miał dostać jeszcze chłopiec, nie jest refundowany, a to dodatkowo kosztowało 1 mln zł. Do tej pory trwa zbiórka.

– W Barcelonie nie leżeliśmy wcale przez cały czas w szpitalu. Pierwszy – i jak się okazało ostatni cykl chemii – trwał jakieś pięć dni. Dostaje się jeden wlew i idzie się do hotelu. Nie leży się wcale przez cały czas w szpitalu. Po operacji syn wyszedł już po dwóch dniach – powiedział rodzic.

Do Polski Piotrek wrócił po niecałych trzech miesiącach. Trafił do Przylądka Nadziei we Wrocławiu, gdzie będzie leczony terapią celowaną i lekiem eksperymentalnym, który nie jest w Polsce refundowany.

– Przed nami chemia, która ma zmniejszyć guzy. Jeden z nich ma 5 cm. Podany będzie lek. Jedna dawka leku kosztuje 11 tys. zł. Przeznaczymy na to pieniądze ze zbiórki – zaznaczył Stanisław Hubert.

Okiem konsultanta krajowego

Konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński w swoim stanowisku do Ministerstwa Zdrowia negatywnie wypowiada się o wyjazdach polskich pacjentów do Hospital Sant Joan de Déu w Barcelonie. Zwraca uwagę na kilka spraw. Po pierwsze – jak twierdzi – oferta placówki, by odpłatnie je leczyć, „wprowadza w błąd i jest szkodliwa dla chorych dzieci”.

Ostrzega też, że nie można decydować się na leczenie tylko dlatego, że wydaje się, że za granicą jest ono bardziej skuteczne. Tymczasem – jak przypomina – leczenie w naszym kraju jest w pełni refundowane, zgodne z najnowszymi standardami leczenia i na najwyższym międzynarodowym poziomie. Dodaje też, że każdy ma jednak prawo wyboru metody terapii.

– To, co oferuje placówka w Barcelonie, notabene bardzo znamienity ośrodek, to leczenie nowym lekiem, a więc na poziomie badań klinicznych. Są oni krok za nami, bo Polska jest w międzynarodowej grupie koordynowanej przez ośrodek w Wiedniu i stosuje już immunoterapię, która jest zatwierdzona. Nasza terapia jest na etapie już nieeksperymentalnym. W Barcelonie strategia jest inna, trochę na skróty. Może w przyszłości powiemy, że ta metoda jest lepsza, ale obecnie tak nie jest – przyznaje prof. Styczyński.

Dr Aleksandra Wieczorek zauważa, że część polskich małych pacjentów wyjechała na samym początku leczenia, czyli na standardową chemioterapię.

– To zupełnie nie ma sensu, bo cytostatyki (leki stosowane m.in. w terapii nowotworów – przypis red.) są wszędzie takie same. Te schematy chemioterapii mogą się tak naprawdę różnić detalami między ośrodkami, ale sam rodzaj leku czy filozofia leczenia jest wciąż identyczna. Tutaj nie ma nic nowego, niedostępnego bądź nierefundowanego w Polsce – wyjaśnia lekarka.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski odnosząc się do stanowiska konsultanta krajowego stwierdził, że w Polsce pacjenci z neuroblastomą mają zapewnioną bezpłatną opiekę na najwyższym poziomie, a szukanie pomocy za granicą nie jest uzasadnione z punktu widzenia medycznego.

Megachemioterapia nie poprawia wyników leczenia?

W ramach ubezpieczenia terapia w Polsce dobierana jest indywidualnie w zależności od zaawansowania nowotworu i odpowiedzi na standardową chemioterapię. Dostępna jest też immunoterapia celowana, możliwe jest także przeprowadzenie terapii izotopowej i megachemioterapii. A tę ostatnią metodę, która jest absolutnym standardem – nie tylko w europejskich krajach – pomija ośrodek SJD w Barcelonie.

– Rodzice chorych dzieci dostają nieprawdziwą informację, że megachemioterapia stosowana w leczeniu neuroblastoma (w Europie, Stanach Zjednoczonych i Kanadzie, Australii, Japonii) jest szkodliwa i nie poprawia wyników leczenia. Pacjenci leczeni w Barcelonie w pierwszej linii leczenia pozbawieni są tej metody, co może znacząco wpłynąć na szanse trwałego wyleczenia. Aktualne dane wskazują, że megachemioterapia nie tylko jest koniecznym elementem protokołu leczenia, ale intensyfikacja tej metody, tj. zastosowanie jej dwukrotnie, może przyczynić się do dalszej poprawy wyników bez znamiennego zwiększenia toksyczności – wyjaśnia prof. Styczyński.

Również dr Aleksandra Wieczorek wskazała, że megachemioterapia to metoda, która ma przewagę i jest dostępna w krajach rozwiniętych.

– Wyniki leczenia megachemioterapią, przynajmniej, jeśli chodzi o przeżycie wolne od niepowodzeń, jest lepsze. Barcelona upiera się, że tak nie jest, choć nie ma tak naprawdę – oprócz własnych danych – podstaw ku temu. Tym dzieciom robi się przez to krzywdę. Nie dostają leczenia, które jest standardem i zwiększa – to wiemy na podstawie badań – skuteczność terapii – podsumowuje dr Wieczorek.

Oczywiście to metoda, która jest niesłychanie obciążająca dla pacjenta. Ale bilans potencjalnych korzyści i strat jest taki, że korzyści przeważają. Nerwiak to jeden z najbardziej agresywnych nowotworów.

Immunoterapia dostępna w Polsce w każdym wskazaniu

Równocześnie onkolodzy wyjaśniają, że pacjenci w Hospital Sant Joan de Déu w Barcelonie w ramach tzw. leczenia konsolidującego otrzymują w immunoterapii preparat, który nie ma rejestracji w leczeniu pierwszej linii w Europie.

– Jeśli chodzi o immunoterapię, to na rynku są w tej chwili trzy przeciwciała. Po pierwsze, dinutuksymab dostępny w USA i zarejestrowany w pierwszej linii leczenia. Po drugie, dinutuksymab beta dostępny w Europie, w tym w Polsce. W naszym kraju jest refundowany w każdym wskazaniu i dostępny z programu lekowego albo RDTL(ratunkowego dostępu do terapii leczniczej), albo badania klinicznego. Dzieci u nas dostają ten preparat bezpłatnie. Zarejestrowany jest zarówno w leczeniu pierwszej linii, jak i w leczeniu wznów. Trzecim przeciwciałem jest naksytamab stosowany w Barcelonie. Ma rejestrację tylko w Stanach i tylko w leczeniu wznów. W leczeniu pierwszej linii tej rejestracji nie ma. W Europie stosuje się leczenie mając na uwadze przede wszystkim bezpieczeństwo pacjentów. Mamy długą infuzję, czyli wlew przeciwciała trwa 10 dni, i działania niepożądane są stosunkowo niewielkie – wyjaśnia dr Wieczorek.

Z kolei naksytamab był stworzony w Stanach, „więc poszedł drogą amerykańską, czyli maksymalizacji zysków i minimalizacji kosztów” – dodaje specjalistka onkologii i hematologii dziecięcej.

– To przeciwciało podaje się w krótkim wlewie, który trwa od godziny do trzech godzin, w związku z tym ma dramatycznie nasilone działania niepożądane. Placówka w Barcelonie dostała wręcz czerwoną kartkę od Europejskiej Agencji Leków (EMA), że tych działań niepożądanych jest za dużo. Tam nawet u dzieci w trakcie wlewu przeciwciał odnotowano przypadki zatrzymania akcji serca. Morfina musi być podawana co 15 minut. Ten schemat leczenia jest bardziej intensywny, toksyczny, bolesny – zaznacza ekspertka.

Co ważne, działanie tych wszystkich przeciwciał jest identyczne. Różnią się tylko technologią produkcji.

– Tzw. część stała tego przeciwciała, która się łączy z komórką neuroblastoma i część stała, która odpowiada za aktywację układu autoimmunologicznego jest taka sama. Zatem działanie tych wszystkich przeciwciał jest identyczne – podkreśliła dr Wieczorek.

– W Barcelonie w ośrodku SJD dzieci w pierwszej linii leczenia pozbawione są megachemioterapii z następowym przeszczepieniem i podaje im się przeciwciało o nieudowodnionej skuteczności – podsumowuje ekspertka.

Co ciekawe, jak podkreślił prof. Ussowicz, lek proponowany w badaniu klinicznym w Barcelonie może być dostępny w Polsce, ale miesiąc terapii może kosztować około jednego miliona złotych. Pacjenci w Barcelonie nie płacą za ten lek w badaniu klinicznym, ale opłacają bardzo wysokie koszty hospitalizacji, standardowych badań kontrolnych, które są im oferowane na zasadach komercyjnych.

Eksperci podkreślili też, że jeśli chodzi o leczenie wznów choroby, to wyniki leczenia w Polsce i w innych placówkach są porównywalne. Ponadto w Polsce dostępne też są inhibitory ALK w terapii, choć niewielu pacjentów do niej się kwalifikuje, ale jeśli ją otrzymuje to – jak wskazuje dr Wieczorek – przynosi ona dobre rezultaty.

– W tej chwili w Klinice Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Krakowie mamy czwartego pacjenta włączonego do programu leczenia tym inhibitorem. W ramach RDTL takie leczenie jest refundowane. W Barcelonie go nie oferują. Nie jest tak, że w Polsce nie mamy do jakieś zarejestrowanej i skutecznej terapii dostępu – pokreśliła.

Przy okazji lekarka zaznaczyła, że szczepionka dostępna w USA na razie jest w badaniu drugiej fazy, „więc nie ma jeszcze danych, które pozwoliłyby z czystym sumieniem powiedzieć, że to leczenie w jakikolwiek sposób jest skuteczne”.

Neuroblastoma – podstępny nowotwór wieku dziecięcego

Każdego roku w naszym kraju przybywa 60-80 pacjentów pediatrycznych z neuroblastomą, czyli nerwiakiem zarodkowym współczulnym. Około połowa z nich, czyli 30-40 pacjentów wymaga leczenia przeciwciałami any-GD2, czyli immunoterapii (leczenie pierwszej linii), a ok. 20 proc. z powodu pierwotnie opornej choroby nie kwalifikuje się do zastosowania przeciwciał w pierwszej linii leczenia, chociaż mogą oni odnieść korzyść z leczenia chemioimmunoterapią.

Natomiast spośród tych, u których immunoterapia została zastosowana po bardzo dobrej odpowiedzi na wstępnie zastosowaną chemioterapię, ok. 70 proc. pacjentów może być trwale wyleczona.

Nerwiak zarodkowy współczulny to jeden z najczęściej występujących złośliwych nowotworów w wieku dziecięcym. Najczęściej nowotwór ten rozpoznawany jest do piątego roku życia. Co ciekawe, w części przypadków samoistnie się cofa – zwłaszcza u noworodków. W tym nowotworze występuje najwięcej nietypowych objawów, wynikających z różnych pierwotnych umiejscowień choroby, obecnych przerzutów i zaburzeń metabolicznych. Charakteryzuje się różnym przebiegiem: od samoistnych remisji po bardzo złośliwy przebieg.

Niestety, neuroblastoma wykrywany jest dość późno. U około połowy pacjentów w bardzo zaawansowanym stadium, co łączy się z gorszym rokowaniem i koniecznością zastosowania intensywnego skojarzonego leczenia. W grupie neuroblastomy wysokiego ryzyka, w zależności od wielu czynników, m.in. sposobu leczenia i odpowiedzi na wstępnie zastosowaną chemioterapię, uzyskuje się 40-70 proc. długich przeżyć.

– W jego leczeniu stosuje się wszystkie metody, które są w onkologii uznane. Jest to chemioterapia, leczenie chirurgiczne, chemioterapia wysokodawkowa z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych, czyli przeszczepieniem szpiku, immunoterapię i radioterapię. Dzięki temu udało się osiągnąć to, że z wyleczalności na poziomie 30 proc. osiągnęliśmy wyleczalność rzędu 70 proc. – podsumowuje prof. Styczyński.

Dzieci z neuroblastomą leczone są prawie we wszystkich ośrodkach onkologii dziecięcej w Polsce, a immunoterapia z zastosowaniem przeciwciał w neuroblastoma jest podawana w Krakowie, Wrocławiu i Warszawie, wkrótce także w Gdańsku.

Kluczem – wczesne wykrycie

Najistotniejsze, podobnie jak w każdej innej chorobie, jest wczesne jej wykrycie. Ale jest to o tyle trudne, że nowotwór ten daje bardzo niecharakterystyczne objawy.

– Neuroblastoma jest nowotworem, w którym guz może zlokalizować się w różnych okolicach ciała. Ma wpływ na funkcjonowanie całego organizmu, bo wywodzi się z układu nerwowego, określanego jako układ współczulny. Objawy to pobudzenie, przyspieszona akcja serca, może wystąpić wysypka, utrata masy ciała albo guz uwidacznia się tak, że widać asymetrię brzucha. Jeśli guz występuje w śródpiersiu, to mogą to być duszności, poszerzona sieć naczyń żylnych. Te objawy są bardzo różne, bo guz może być różnie zlokalizowany. Niekoniecznie jest widoczny w krwi. Jeśli znajduje się w szpiku, to rzeczywiście może dawać objawy hematologiczne, ale tylko u części pacjentów. U małych dzieci pojawiają się też krwiaki okularowe, czyli wygląda to na wylew krwi dookoła oka – wyjaśnił profesor.

Natomiast mama Wiktora opisała jak diagnoza nowotworu wyglądała w przypadku jej syna.

– Pewnego dnia Wiktora zaczął boleć brzuch, pojawiła się gorączka. Poszliśmy do lekarza, dostaliśmy jakieś leki i te objawy minęły. Jednak po tygodniu lub dwóch ból powrócił. Synek nie umiał wytłumaczyć, co go boli. Pokazywał, że wszystko. Wskazywał na głowę, brzuszek. Już wtedy poczułam, że coś jest nie tak. Cały dzień był osowiały. Pojechałam z nim na izbę przyjęć do szpitala, bo to była sobota. Odbyło się palpacyjne badanie, ale lekarka nic nie wyczuła. Stwierdziła, że to kolka, ale powiedziała, że jeśli nie przejdzie, to w poniedziałek mamy pojawić się u swojego lekarza pediatry, który skierował nas na badania krwi i USG brzucha. Zrobiłam je we wtorek komercyjnie, bo nie chciałam czekać. To wtedy zauważono guza. Od razu pojechaliśmy do szpitala, gdzie rozpoczęła się diagnostyka już pod kątem nowotworu – zrelacjonowała Monika.

Autor: Klaudia Torchała, zdrowie.pap.pl

Źródła:

Negatywne stanowisko konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej w sprawie wyjazdów dzieci na leczenie neuroblastoma w Barcelonie:
https://ptohd.pl/negatywne-stanowisko-konsultanta-krajowego-w-dziedzinie-onkologii-i-hematologii-dzieciecej-w-sprawie-wyjazdow-dzieci-na-leczenie-neuroblastomy-w-barcelonie/
Strona szpitala SJD w Barcelonie na temat wyleczalności neuroblastoma:
https://www.sjdhospitalbarcelona.org/en/diseases-treatments/neuroblastoma-high-low-risk?fbclid=IwAR1akCrF0X6N1qJhkJ6l4plTHF5uiDtExu6lA5i55rF_-jgmSM8KM9ZYDhk

Artykuły dotyczące zbiórki funduszy na sprowadzenie dziecka do Polski:
https://wiadomosci.wp.pl/rodzice-nie-moga-sprowadzic-ciala-corki-do-polski-6353281002449025a
https://wiadomosci.gazeta.pl/wiadomosci/7,114883,26046534,7-letni-marek-liczy-na-transport-do-polski-trwa-zbiorka-pieniedzy.html