Publikacje Naukowców PTOHD | Wczesna odpowiedź na leczenie selumetynibem u dzieci i młodzieży z nerwiakowłókniakami splotowatymi w przebiegu NF1

Artykuł opublikowany w In Vivo dotyczy skuteczności i bezpieczeństwa leczenia selumetynibem u pacjentów pediatrycznych z nerwiakowłókniakami splotowatymi związanymi z neurofibromatozą typu 1 (NF1). Autorzy porównali wczesną odpowiedź na terapię u młodszych dzieci i młodzieży powyżej 16. roku życia.

Badaniem objęto 111 pacjentów leczonych w ramach ogólnopolskiego programu terapeutycznego. Analizowano lokalizację zmian, skuteczność leczenia ocenianą w badaniach rezonansu magnetycznego oraz działania niepożądane terapii. Najczęstszą lokalizacją nerwiakowłókniaków splotowatych były okolice głowy i szyi. W początkowych etapach leczenia efekty były podobne u młodszych dzieci i nastolatków, jednak z czasem lepszą odpowiedź na terapię obserwowano u młodszych dzieci.

Autorzy podkreślają, że selumetynib stanowi istotny postęp w leczeniu nieoperacyjnych, objawowych nerwiakowłókniaków splotowatych u pacjentów z NF1. Terapia była na ogół dobrze tolerowana w obu grupach wiekowych, a najczęstsze działania niepożądane obejmowały zmiany skórne, zanokcicę oraz wzrost aktywności kinazy kreatynowej. Konieczność redukcji dawki występowała sporadycznie.

Pełna treść artykułu pt. Comparison of Early Response to Selumetinib Therapy in Adolescents and Children With NF1-related Plexiform Neurofibromas, autorstwa wieloośrodkowego zespołu polskich onkologów i hematologów dziecięcych, koordynowanego przez badaczy z Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii, Immunologii i Transplantologii Collegium Medicum Uniwersytetu Mikołaja Kopernika w Bydgoszczy, dostępna jest tutaj.